Presisjonsmedisin i behandling av akutt myelogen leukemi - status i dag, utfordringer og rolle i fremtidens kreftterapi

Abstract

Bakgrunn: Akutt myelogen leukemi (AML) er en kompleks og heterogen sykdom karakterisert av ukontrollert vekst og proliferasjon av myeloide forløperceller. Siden standardbehandling av AML med cytarabin og antrasyklin ble introdusert for rundt 50 år siden, har dette regimet blitt brukt i behandlingen av stort sett alle AML-pasienter. Sykdommen er preget av dårlig prognose, høy behandlingsrelatert dødelighet og lav overlevelse, spesielt hos eldre. Behovet for nye behandlingsmetoder er derfor stort.

Metode: Litteraturen er funnet ved hjelp av ett hovedsøk og flere mer spesifikke søk i PubMed. Artiklene ble selektert gjennom en trinnvis prosess med lesing av titler, sammendrag og fulltekst for å vurdere om de kunne bidra til å besvare oppgavens problemstilling. I tillegg ble referanselistene til artiklene studert, og relevante artikler inkludert i oppgaven.

Resultater: Denne litteraturstudien legger frem en oppdatert oversikt over mutasjonslandskapet ved AML, de ulike mutasjonenes prognostiske verdi og de mest sentrale presisjonslegemidlene rettet mot disse. Oppgaven omtaler elleve presisjonslegemidler som de siste årene har blitt godkjent av FDA for behandling av AML, i tillegg til å diskutere ulike utfordringer ved de nye behandlingsmetodene og deres rolle i fremtiden.

Konklusjon: Den raske utviklingen av presisjonslegemidler de to siste tiårene har gitt et bedre behandlingstilbud og bedret overlevelsen for mange AML-pasienter. De nye behandlingsmetodene medfører imidlertid flere utfordringer, blant annet knyttet til resistensutvikling, kostnader og logistikk. Videre forskning på leukemisk stamcellebiologi og legemiddelresistens, samt standardisering av både utredning, behandlingsregimer og studier er derfor nødvendig. Til tross for dette er det mye som tyder på at presisjonsmedisin vil spille en avgjørende rolle for å kunne tilby trygg og effektiv behandling av AML i fremtiden.